การศึกษาทางการแพทย์ Clinical trial

การศึกษาทางการแพทย์ (Clinical trial)

โดย ศาสตราจารย์เกียรติคุณ แพทย์หญิง พวงทอง ไกรพิบูลย์
22 กุมภาพันธ์ 2561
Tweet

บทความที่เกี่ยวข้อง

วิธีในการรักษาโรคต่างๆโดยการแพทย์แผนปัจจุบัน มีที่มาจากการศึกษาด้านการแพทย์ทั้งในสัตว์ทดลองและในผู้ป่วย จนได้ผลการศึกษาชัดเจนว่า วิธีใด และอย่างไร จึงรักษา/ควบคุมโรคได้อย่างมีประสิทธิภาพ มีผลข้างเคียง/แทรกซ้อนอะไรบ้าง มีโอกาสเกิดผลข้างเคียงมากหรือน้อย และมีวิธีรักษาผลข้างเคียงนั้นๆอย่างไร

การศึกษาทางการแพทย์ หรือ การศึกษาทางคลินิก หรือ การทดลองทางการแพทย์ หรือ การทดลองทางคลินิก หรือการศึกษาทดลองทางคลินิก(Clinical trial หรือ Clinical research)เป็นการศึกษาทางวิทยาศาสตร์ ซึ่งการศึกษาที่ยอมรับเป็นมาตรฐานการรักษาต้องมี ขั้น/ระยะ (Phase) ในการศึกษาทั้งหมด 6 ขั้น/ระยะ(Phase)

ขั้นก่อนการศึกษาทางคลินิก(Preclinical phase) คือ การศึกษาในสัตว์ทดลอง ไม่ใช่ในคน เช่น หนู กระต่าย หมู มักเป็นการศึกษาทางยา เพื่อดูถึงพิษของยา ร่วมถึงประสิทธิผลทางการรักษาในสิ่งมีชีวิต
ขั้น/ระยะ 0(Phase 0) มักเป็นการศึกษาในเรื่องของยาในคนกลุ่มน้อย มักเป็นอาสาสมัคร ประมาณ 10-15 คน โดยศึกษาขั้นพื้นฐานทางเภสัชกรรมของยานั้นๆ เช่น การดูดซึมยาเป็นยาอย่างไร, การกระจายตัวของยาในร่างกายคน(Drug distribution)ว่าเมื่อได้รับยา ยาจะไปสู่อวัยวะใด ในปริมาณอย่างไร, เภสัชจลศาสตร์, ร่างกายมีปฏิกิริยาต่อยานี้อย่างไร เป็นต้น เพื่อเป็นข้อมูลว่า สามารถใช้ยานี้ในคนได้

- ขั้น/ระยะที่ 1 (Phase I) หรือ Screening for safety เป็นการศึกษาในอาสาสมัครในจำนวนอาสาสมัครที่ไม่มาก แต่มีนัยสำคัญทางสถิติ (เช่น ประ มาณ 20-80 คน) เพื่อศึกษาถึงผลข้างเคียงของวิธีรักษานั้นๆ เช่น ยาต่างๆ และเพื่อดูขนาดยาที่สามารถให้ผลควบคุมโรคได้ และยังเพื่อดูว่า มีผลข้างเคียงไหมและอย่างไร เพื่อประเมินความเป็นไปได้ในการนำมารักษาโรค

- ขั้น/ระยะที่ 2 (Phase II) เป็นการศึกษาต่อเนื่องจากขั้น/ระยะที่ 1 แต่ศึกษาเฉพาะในคน มักเป็นในผู้ป่วยที่ใช้วิธีรักษาวิธีอื่นแล้วไม่ได้ผล แต่จำนวนผู้ป่วยที่นำมาศึกษาจะมีจำนวนสูงมากกว่าในการศึกษาระยะที่ 1 มาก ประมาณ 100-300 คน ทั้งนี้เพื่อตรวจสอบว่า ยา หรือวิธีรักษานั้นๆ สามารถรักษาโรคได้จริงหรือไม่ และผลข้างเคียงเป็นอย่างไร ให้ผลตรง หรือต่างจากการศึกษาระยะที่ 1 หรือไม่? อย่างไร?

ทั้งนี้การศึกษาในขั้น 2 ยังเป็นการศึกษาในผู้ป่วยเพียงกลุ่มเดียว ไม่มีการศึกษา เปรียบเทียบ และจำนวนผู้ป่วยที่ใช้ศึกษามักเป็นกลุ่มเฉพาะเจาะจง ไม่มีการสุ่มตัวอย่างเปรียบเทียบ (การศึกษาจึงมีโอกาสผิดพลาด หรือไม่ได้ผล เมื่อนำมาเป็นการรักษามาตรฐาน) นอกจากนั้น การติดตามผลการรักษามักเป็นช่วงระยะเวลาสั้นๆ ซึ่งทั้งหมดเป็นสาเหตุให้การศึกษาในทั้ง 2 ขั้นนี้ มีอคติ (Bias) มาก ยังไม่สามารถเชื่อถือหรือให้ผลแน่นอน จึงยอมรับนำมาใช้ได้เฉพาะบางกรณีในผู้ป่วยเป็นรายๆไป ยังไม่จัดเป็นการรักษามาตรฐาน

- ขั้น/ระยะที่ 3 (Phase III) หรือ Final testing เป็นการศึกษาต่อเนื่องจากการศึกษาขั้น/ระยะที่ 2 โดยเป็นการ ศึกษาเปรียบเทียบระหว่าง วิธีรักษาแบบต่างๆที่ได้จากการศึกษาในขั้นที่ 2 หรือเปรียบเทียบระหว่างวิธีรักษาจากการศึกษาในขั้นที่ 2 กับวิธีรักษาที่เป็นมาตรฐานเดิมว่า วิธีการไหนจะให้ผล การรักษาควบคุมโรคได้ดีกว่ากัน รวมทั้งให้ผลข้างเคียง ต่างกันอย่างไร เป็นต้น

การศึกษาขั้น 3 เป็นการศึกษาเปรียบเทียบในผู้ป่วยอย่างน้อย 2 กลุ่ม แต่ละกลุ่มได้รับการรักษาแตกต่างกัน ตามวิธีรักษาที่ต้องการศึกษา ซึ่งผู้ป่วยทั้ง 2 กลุ่ม ได้จากการสุ่มตัวอย่าง โดยต้องไม่มีความแตกต่างทางสถิติในเรื่องพื้นฐานต่างๆทางประชากร (Demographics) เช่น เพศ อายุ ระยะโรค สุขภาพ และโรคร่วมอื่นๆ จำนวนผู้ป่วยที่ศึกษาต้องมากพอในทางสถิติที่จะเปรียบเทียบกันได้โดยให้ผลการศึกษาอย่างถูกต้องคือ มีนัยสำคัญทางสถิติ (ประมาณอย่างน้อย 1,000-3,000 คน) ทั้งนี้เพื่อให้ผลการศึกษาเที่ยงตรง ไม่อคติ และ ไม่โน้มเอียงตามความรู้สึกของผู้ทำการศึกษา และ ในบางโรค เช่น ในโรคมะเร็ง การศึกษายังต้องใช้ระยะเวลาในการติดตามผลนาน อย่างน้อย 3-5 ปีขึ้นไป รวมทั้งต้องมีการตีพิมพ์เผยแพร่การศึกษานั้นๆในวารสารทางการแพทย์ที่เป็นที่ยอมรับในระดับสากล (Peer reviewed journal)

นอกจากนี้ การศึกษาในขั้น 3 ที่จะนำมาใช้เป็นการรักษามาตรฐานได้ ยังต้องมีระเบียบวิธีวิจัย(Methodology)ที่ถูกต้องแม่นยำอีกด้วย

- ขั้น/ระยะที่ 4 (Phase IV) หรือ Post approval studies เป็นการศึกษาต่อเนื่องจากระยะที่ 3 ในระยะยาวภายหลังจากได้นำวิธีการนั้นๆมาใช้รักษาโรคแล้ว บางคนเรียกว่า Post marketing study หรือ Post marketing clinical trial หรือ Post marketing trial หรือ Post marketing surveillance trial เพื่อดูว่า ผลในระยะยาวของการรักษา ทั้งในการรักษาควบคุมโรคและผลข้างเคียงแตกต่างจากที่พบในการศึกษาขั้นที่ 3 หรือไม่ และอย่างไร ถ้าพบว่าประสิทธิภาพเลวกว่า และ/หรือมีผลข้างเคียงที่ยอมรับไม่ได้เกิดขึ้น ก็จะมีการยกเลิกวิธีรักษา หรือยาตัวนั้นๆไม่นำมาใช้

ทั้งนี้ในแต่ละประเทศ จะมีหน่วยงานกลางของรัฐ ที่ทำหน้าที่ตรวจสอบซ้ำ หลังจากบริษัท หรือคณะผู้ทำการศึกษา จะนำวิธีการนั้นๆหรือยานั้นๆมาใช้เป็นมาตรฐาน ซึ่งในบ้านเรา คือ อย.(สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา Food and Drug Administration ย่อว่า FDA) เมื่อตรวจสอบและได้ผลตรงกับการศึกษานั้นๆ จึงจะอนุญาตให้นำวิธีการนั้นๆ หรือตัวยานั้นๆออกมาใช้รักษาผู้ป่วยทั่วไปได้

ดังนั้น ด้วยกระบวนการในการศึกษาทางการแพทย์ดังกล่าว จึงเป็นตัวรับประกันวิธีรักษาทางการแพทย์แผนปัจจุบัน ไม่ใช่การรักษาที่เกิดจากความเชื่อ จากศรัทธา หรือจากการบอกเล่า

บรรณานุกรม