ยากำพร้า (Orphan drug)

  • โดย ศาสตราจารย์เกียรติคุณ แพทย์หญิง พวงทอง ไกรพิบูลย์
  • 14 ตุลาคม 2561
  • Tweet
บทความที่เกี่ยวข้อง
ยากำพร้า

ยากำพร้า(Orphan drug) คือยาที่ผลิตขึ้นเพื่อรักษาโรคที่พบยาก(Rare disease) เป็นยาที่ทั่วไป บริษัทยาไม่ผลิตจำหน่ายเพราะไม่ได้กำไรเนื่องจากขายในตลาดยาได้น้อยมาก และประชาชนที่เป็นโรคพบยากเหล่านี้ก็มักไม่มีกำลังซื้อยาเหล่านี้เพราะยาต้องผลิตด้วยเทคโนโลยีชั้นสูง/เทคนิคเฉพาะ จึงส่งผลให้ราคายาแพงมาก ยากลุ่มนี้จึงมักมีจำหน่ายเฉพาะในประเทศที่พัฒนาแล้วที่มีกติกา/กฏหมายที่รัฐจำเป็นต้องสนับสนุนการผลิตยากลุ่มนี้ เช่น ยาที่ใช้บำบัดรักษาอาการโรคทางพันธุกรรมชนิดที่พบยาก เช่น ยา Dornase alfa ที่ใช้ในโรคซิสติกไฟโบรซีส

นอกจากนั้น ยากลุ่มนี้ ยังหมายรวมถึงยาที่ ไม่วางขายทั่วไป เนื่องจากมีอันตรายสูงแต่ยังมีความจำเป็นต้องใช้เฉพาะกรณีๆ เช่น รักษาโรคที่ดื้อต่อยาชนิดอื่นๆแล้ว เช่น ยา Thalidomide ที่บางครั้งอาจจำเป็นต้องนำมาใช้ในบางโรคที่ดื้อยาอื่นทั้งหมดแล้ว เช่น โรคเรื้อน มะเร็งโรคเลือดชนิดMultiplemyeloma และ

รวมถึง ยังหมายถึง ยากลุ่มที่ไม่มีวางจำหน่ายในท้องตลาด มีอยู่ในห้องปฏิบัติการเพื่อการศึกษาวิจัย หรือเป็นยาที่ยังไม่ผ่านการรับรองของสำนักงานด้านความปลอดภัยในการนำยามาใช้ทางคลินิกทั่วไป เช่นจาก สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของไทย(อย.) หรือจาก US FDA(United State Food and Drug Administration)/อย.ของสหรัฐอเมริกา

บรรณานุกรม

  1. https://en.wikipedia.org/wiki/Orphan_drug [2018,Sept22]
  2. http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutOrphanDrugs.php?lng=EN [2018,Sept22]