สาระน่ารู้จากหมอตา ตอน การรักษาโรคตาด้วยวิธี gene therapy

  • โดย ศาสตราจารย์เกียรติคุณ แพทย์หญิง สกาวรัตน์ คุณาวิศรุต
  • 25 มกราคม 2561
  • Tweet
เรื่องน่ารู้จากหมอตา-28

      gene therapy ถือเป็นวิธีการรักษาวิธีใหม่ ด้วยการใฃ้ยีนส์ ซึ่งมีการใช้ในโรคทางกายที่อาจนำไปสู่การเสียชีวิตโดยยังไม่มียาอะไรรักษามาสักระยะหนึ่ง เช่นโรคที่ถ่ายทอดทางกรรมพันธ์ ได้แก่ gene therapy ในโรคปอด, familial hypercholesterolemia, Fanconi's anemia, Gaucher's disease หรือโรคที่ไม่เป็นกรรมพันธ์ เช่น HIV, rheumatoid, มะเร็งปอด เป็นต้น ในการประชุมครั้งที่ 17 ของ Euroretinal Congress ที่ Barcelona พูดถึงการใช้ gene รักษาโรคจอตาที่ถ่ายทอดทางกรรมพันธ์ และลงใน Eurotme วันที่ 1 ธันวาคม 2017 กล่าวไว้ว่า

      จอตาประกอบด้วย เซลส์ชนิดต่าง ๆ หลายชนิด มีลักษณะเฉพาะ ที่อาจนำไปสู่ genetic mutation ก่อให้เกิดโรคของจอตาที่ถ่ายทอดทางกรรมพันธุ์หลายอย่าง ซึ่งบางชนิดนำไปสู่ตาบอดในเวลาต่อมาได้ ด้วยความหลากหลายของเซลส์ใน ratina จึงเป็นเป้าหมายการรักษาด้วยวิธีทดแทน gene (gene replacement)

      เริ่มมีการทดลองเรื่อง gene therapy กันตั้งแต่ปี ค.ศ. 1940-1950 โดยนักวิจัยพบว่าตัว DNA เป็นตัว transport information ซึ่งมีประโยชน์และจำเป็นในการทำให้เซลส์ต่าง ๆ ทำงานตามหน้าที่ (physiologic potential) เช่น photoreceptor cell ทำงานโดยรับรู้การมองเห็น

      ปี ค.ศ. 1960 นักวิจัยค้นพบ virus particle มีพลังในการนำ DNA เข้าเซลล์ เรียกว่า engineered viral vector นำ DNA เข้าสู่ retina cell เพื่อการชดเชย DNA ที่ผิดปกติที่นำมาซึ่งโรคต่าง ๆ โดยการใช้ adenovirus เป็น vector และเพื่อให้ทำได้ง่ายขึ้น การฉีดต้องใช้หุ่นยนต์หรือ Robot ซึ่งมีการเคลื่อนไหวที่นิ่ง แม่นยำกว่ามือคน โดย Robot จะพา adeno-associated viral vector ที่มี replacement gene ฉีดเข้าใต้ retina โดยต้องทำให้จอตาหลุดเล็กน้อยก่อน ตามด้วยการฉีดเข้าใต้จอตา ในการนี้ใช้ OCT (ocular-coherence tomography) ช่วยชี้นำไม่ให้ไปดึงทึ้งจอตามากเกินไป หรือไม่ให้ฉีดเข้า vitreous ซึ่งจะนำไปสู่ปฏิกิริยาอักเสบที่รุนแรงได้ อย่างไรก็ตามการรักษาด้วยวิธีนี้ ผู้ป่วยจะต้องยังพอมี photoreceptor และ RPE ที่ปกติอยู่ หากทั้ง photoreceptor และ RPE เสียหายมาก จะไม่ได้ผล กลุ่มนี้ต้องใช้วิธี electronic หรือ cell implant

      นับเป็นก้าวใหม่ของการรักษาโรคจอตาผิดปกติที่แต่เดิมไม่มีวิธีรักษา แต่ยังคงต้องรออีกสักระยะเวลาหนึ่งกว่าที่จะทำได้จริง ๆ ทำได้อย่างแพร่หลาย และราคาไม่แพงเกินไป