ยีนบำบัด (ตอนที่ 2 และตอนจบ)

ยีนบำบัด-2

วิธีการที่นักวิจัยกำลังหาทางในการทดลองยีนบำบัด ได้รวมถึง

  • การเปลี่ยนยีนที่กลายพันธุ์ (Replacing mutated genes) - เป็นการเปลี่ยนยีนที่บกพร่องด้วยยีนตัวใหม่ เช่น ยีนที่เรียกว่า “p53” ซึ่งเป็นยีนที่ป้องกันการเจริญเติบโตของก้อนเนื้อ (Tumor) ซึ่งมีโรคมะเร็งหลายชนิดที่เกิดจากการที่ยีน p53 มีปัญหา ดังนั้นถ้าหากแพทย์สามารถเปลี่ยนยีน p53 ตัวใหม่ได้ ก็อาจทำลายเซลล์มะเร็งให้ตายได้
  • การแก้ไขยีนที่กลายพันธุ์ (Fixing mutated genes) - เราสามารถหยุดยีนที่กลายพันธุ์ไม่ให้เกิดโรค หรือสามารถทำให้ยีนที่ดีช่วยป้องกันโรคได้
  • ทำให้ระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย (Immune system) รู้จักกับเซลล์ที่เป็นโรค เพราะในบางกรณีระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายจะไม่ทำลายเซลล์ที่เป็นโรค เนื่องจากไม่รู้ว่าเป็นเซลล์ผู้บุกรุก (Intruder) โดยแพทย์จะใช้วิธียีนบำบัดเพื่อทำให้ระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายรู้จักว่าเซลล์นั้นเป็นสิ่งน่ากลัวและต้องทำลาย

อย่างไรก็ดี การใช้ยีนบำบัดก็มีความเสี่ยงเช่นกัน เพราะยีนหนึ่งตัวไม่ได้สามารถใส่เข้าไปในเซลล์ได้โดยตรง แต่ต้องใส่ผ่านตัวพาหะ (Carrier) ที่เรียกว่า Vector ซึ่งสิ่งที่นิยมใช้เป็นตัว Vector ก็คือ เชื้อไวรัส เพราะเชื้อไวรัสสามารถรู้จักเซลล์และสามารถนำสารพันธุกรรมเข้าสู่เซลล์ได้ กล่าวคือ เข้าสู่ตัวเซลล์ด้วยการติดเชื้อ ซึ่งเชื้อไวรัสจะถูกปรับแต่งให้ไม่สามารถก่อให้เกิดโรคอีก เช่น รีโทรไวรัส (Retroviruses) อะดีโนไวรัส (Adenoviruses) เป็นต้น

ทั้งนี้ ตัว Vector สามารถใช้ฉีดหรือให้ทางหลอดเลือดไปยังเนื้อเยื่อในร่างกาย หรือนำตัวอย่างเซลล์ของผู้ป่วยออกมาแล้วนำไปใส่ Vector ในห้องแล็ป ต่อจากนั้นจึงนำเซลล์ที่มี Vector ใส่กลับเข้าสู่ร่างกาย

ซึ่งวิธีการนี้อาจทำให้เกิดความเสี่ยงดังต่อไปนี้

  • การต่อต้านของระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย – เพราะระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายอาจมองว่าไวรัสตัวใหม่นี้เป็นผู้บุกรุกและเข้าทำลายได้ ซึ่งอาจจะทำให้เกิดการอักเสบ หรือในกรณีที่รุนแรงก็อาจทำให้อวัยวะล้มเหลวได้
  • การตั้งเป้าหมายเซลล์ที่ผิด – เพราะเชื้อไวรัสสามารถมีผลต่อเซลล์มากกว่า 1 ชนิด ดังนั้น ไวรัสตัวใหม่อาจกระทบต่อเซลล์ตัวอื่นด้วย ไม่ใช่เฉพาะเซลล์เป้าหมาย (Targeted cells) ที่กลายพันธุ์ ดังนั้น กรณีนี้เซลล์ดีก็อาจถูกทำลายไปด้วย ซึ่งอาจเป็นสาเหตุให้เกิดความเจ็บป่วยหรือโรคอื่นตามมา
  • มีการติดเชื้อไวรัส – เป็นไปได้ว่าการนำเอาไวรัสใหม่เข้าสู่ร่างกาย ก็อาจจะทำให้เกิดโรคได้
  • อาจเป็นสาเหตุให้เกิดก้อนเนื้อ – หากมีการนำยีนใหม่เข้าในจุด DNA ที่ผิด ก็มีโอกาสที่จะทำให้เกิดการสร้างก้อนเนื้องอกขึ้นได้

นอกจากเชื้อไวรัสที่เราใช้เป็น Vector แล้ว เราก็สามารถใช้สิ่งต่อไปนี้เป็น Vector ได้

  • สเต็มเซลล์ (Stem cells)
  • ไลโปโซม (Liposomes)

แหล่งข้อมูล:

  1. Gene therapy. http://www.mayoclinic.org/tests-procedures/gene-therapy/home/ovc-20243692 [2018, January 9].
  2. What is gene therapy? https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/genetherapy [2018, January 9].