ยีนบำบัด (ตอนที่ 1)
- โดย วันทนีย์ โลหะประกิตกุล
- 9 มกราคม 2561
- Tweet
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ หรือเอฟดีเอ (The Food and Drug Administration = FDA) แห่งประเทศสหรัฐอเมริกา อนุมัติครั้งประวัติศาสตร์เกี่ยวกับการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวในเด็ก หรือโรคลูคีเมียชนิดเฉียบพลันที่พัฒนาโดยบริษัทผลิตยาแห่งหนึ่ง
การรักษาด้วยวิธีคาร์-ที คือ การสกัดเซลล์ตัวที (T) ซึ่งเป็นชนิดของเซลล์เม็ดเลือดขาวขนาดเล็กที่อยู่ในเซลล์ของระบบภูมิคุ้มกันในร่างกายอีกที ออกจากเลือดผู้ป่วยไปแล้วนำไปดัดแปลงพันธุกรรมให้เป็นเซลล์เม็ดเลือดขาวที่ชื่อ คาร์-ที จากนั้นก็ใส่เซลล์คาร์-ทีกลับไปในร่างกายผู้ป่วย
โดยคาร์-ทีจะทำหน้าที่ไล่ล่าหาเซลล์มะเร็งเม็ดเลือดขาวและทำลายจนหมดสิ้น เรียกว่าเป็นการใช้ภูมิคุ้มกันตัวเองรักษามะเร็ง โดยสามารถต่อสู้กับโรคได้เป็นเวลาหลายปีจนหายจากโรคมะเร็ง
ทั้งนี้ ได้มีการทดลองวิจัยกับผู้ป่วยมะเร็งจำนวน 63 คน หลังจากได้รับเซลล์คาร์-ที พบว่าวิธีรักษาดังกล่าวได้ผลถึงร้อยละ 83 ซึ่งมีผู้ป่วยเด็กที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวระยะสุดท้ายคนหนึ่งได้รับการรักษาด้วยเซลล์คาร์-ที ก็หายจากโรคเป็นเวลา 5 ปีแล้ว
อย่างไรก็ตาม นักวิจัยหลายคนเผยว่า ยังวางใจไม่ได้ว่าผู้ป่วยจะกลับมาเป็นมะเร็งอีกหรือไม่ ซึ่งต้องติดตามดูในระยะยาวต่อไป
ยีนบำบัด หรือ พันธุกรรมบำบัด (Gene therapy) เป็นการใส่ยีนใหม่หรือแก้ไขยีนในเซลล์ร่างกายของมนุษย์เพื่อการรักษาหรือหยุดการเป็นโรค
เพราะยีนของเราประกอบด้วย DNA ที่ควบคุมการสร้างและการทำหน้าที่ของร่างกาย หากยีนทำงานผิดปกติก็สามารถเป็นต้นเหตุของโรคได้ ยีนบำบัดจึงเป็นการใส่ยีนตัวใหม่เข้าไปในร่างกายแทนที่ยีนตัวเก่า หรือเป็นการแก้ไขยีนเพื่อรักษาโรคหรือพัฒนาความสามารถของร่างกายในการต่อสู้กับโรค
ปัจจุบันมีแนวโน้มที่จะใช้ยีนบำบัดทำการรักษาได้หลายโรค เช่น
- โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว (Leukemia)
- โรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง (Severe combined immune deficiency = SCID)
- โรคเลือดออกง่ายหยุดยาก (Hemophilia)
- โรคตาบอดที่เกิดจากโรคจอตาเสื่อมที่เกิดจากกรรมพันธุ์ (Retinitis pigmentosa)
- โรคซิสติก ไฟโบรซิส (Cystic fibrosis)
- โรคหัวใจ
- โรคเบาหวาน
- โรคเอดส์ (AIDS)
[โรคซิสติก ไฟโบรซิส (Cystic fibrosis) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่เกิดจากความผิดปกติของยีน ทำให้สารคัดหลั่งของอวัยวะต่างๆ ในร่างกายเหนียวข้นขึ้น เช่น ปอด ตับ ตับอ่อน ลำไส้]
อย่างไรก็ดีปัจจุบัน ในสหรัฐอเมริกาก็ยังคงมีการทดลองว่า ยีนบำบัดจะสามารถใช้ทำการรักษาโรคและมีความปลอดภัยเพียงพอหรือไม่ เพราะมีงานวิจัยหลายฉบับที่ระบุถึงความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นในร่างกาย เช่น ความเป็นพิษ (Toxicity) การอักเสบ (Inflammation) และโรคมะเร็ง (Cancer)
แหล่งข้อมูล:
- มะกันอนุมัติรักษามะเร็ง เม็ดเลือดขาวในเด็กด้วยยีนบำบัด. https://www.thairath.co.th/content/1062757 [2018, January 8].
- Gene therapy. http://www.mayoclinic.org/tests-procedures/gene-therapy/home/ovc-20243692 [2018, January 8].
- What is gene therapy? https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/genetherapy [2018, January 8].
